基因疗法矫正遗传疾病 治疗效果令人鼓舞

科研人员通过基因改造的病毒帮助患者治疗疾病。他们先从患者体内抽取骨髓干细胞，然后让含有正确遗传指令的病毒“感染”这些细胞，修补受损的基因，再将细胞放回到患者的体内。当然，这要在患者的大脑受到侵蚀之前进行。

异染性脑白质营养不良是因为患者身体内部的基因序列发生了错误。患有此病的婴儿出生时看上去是健康的。但随着年龄的增长，到了1至2岁时，他们的大脑会受到破坏，从而出现运动少、行动力减弱的症状，

尽管治疗效果显著，不过比菲医生也指出，所有的治疗方法都会有副作用，还要继续跟踪研究这3名接受治疗的患者。到目前为止，他们还未出现异常，身体状况良好。“之前的经验表明，基因疗法可以得到更好的完善，所以我们会比之前做的更好，”比菲说。

路易•纳尔迪尼教授是圣•拉法埃莱研究所基因疗法的负责人。他说：“我们从3年前开始进行临床试验，最初6位患者的治疗结果给了我们很大的鼓励。基因疗法不仅安全，而且效果显著。它改变了几种疾病的临床治疗历史。”