中国日报网站环球在线消息:先天性莱贝尔黑内障是一种罕见的遗传性眼病,会导致患者视力严重丧失,而且无药可治。美国和英国的科学家首次利用基因替代疗法,使先天性莱贝尔黑内障患者获得了部分视力。专家认为,这次临床试验在治疗先天性莱贝尔黑内障方面取得了突破性进展。
***令人激动的突破性进展
据美国媒体4月28日报道,美国和英国两国的科研人员27日宣布,在六名接受治疗的年轻人中,四人恢复了部分视力,其中两人原本只能看到手部动作的人在手术几周后即可读出几行视力表。
美国大约有2000名先天性莱贝尔黑内障患者。他们的一种基因发生突变,无法制造视网膜需要的蛋白质,导致视力逐渐丧失,以至于在青年时期就早早失明。英国研究小组组长、英国大学学院罗宾•阿里将这种基因缺陷比作汽车发动机没有火花塞。他说:“整个发动机再好,没有火花塞也不能运转。”
为了治疗这种疾病,科学家将携带数百万正常基因的改良病毒注射到志愿接受治疗的患者一只眼睛后部视网膜下面。另一只未治疗的眼睛用来进行视力比较。三名在费城接受治疗的患者有两人是女性,年龄分别为19岁和26岁,另外一名男子是意大利人。在手术后,他们的视力都出现了大幅提高,不仅能看视力表,在光线暗淡的时候也能看清楚。
在英国,两名男子和一名17岁的女孩接受了治疗,其中只有18岁的史蒂文因为症状较轻,取得较好疗效。史蒂文说,去年7月接受注射后,他的眼睛最初感觉像砂纸一样涩,一周之后就感觉好多了,视力也逐渐改善。现在他能够在14秒之内穿过一个光线暗淡的迷宫,而且不会碰上任何障碍。以前,他需要77秒,还会出现八次失误。以往他放学后就匆忙回家,担心天黑,而现在他的视力在晚上有所改善,令他的生活方便不少。