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基因疗法矫正遗传疾病 治疗效果令人鼓舞

2013-07-13 08:10:50 来源:中国日报网
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基因疗法矫正遗传疾病 治疗效果令人鼓舞
科学家修改受损的基因可以治疗疾病。

日前,来自意大利米兰的研究人员表示,他们利用基因疗法治愈了患有异染性脑白质营养不良的儿童,让他们过上了正常的生活。这项研究已经在《科学》杂志上发表。

据外国媒体7月12日报道,这些研究人员来自米兰的圣•拉法埃莱研究所,他们主要是通过基因改造病毒来修改患者体内被破坏的基因。参与临床试验的3名儿童均有异染性脑白质营养不良的家族病史,结果3人的治疗效果显著,目前身体状况良好。

 “这几个孩子都有了正常的生活,也开始去幼儿园上学了,这对我们来说很开心,”参与研究的亚历山德拉•比菲医生说。

科研人员通过基因改造的病毒帮助患者治疗疾病。他们先从患者体内抽取骨髓干细胞,然后让含有正确遗传指令的病毒“感染”这些细胞,修补受损的基因,再将细胞放回到患者的体内。当然,这要在患者的大脑受到侵蚀之前进行。

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编辑:中文国际实习3 标签: 基因疗法
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